Ученым удалось вылечить ВИЧ

С помощью генной инженерии ученым умам удалось совершить порыв: они вылечили животных с ВИЧ.

На сегодняшний день свыше тридцати шести миллионов человек на планете живут с диагнозом ВИЧ. Пока что лекарства от этой болезни нет, но не так давно медикам удалось, используя метод корректировки генома «CRISPR/Cas9», убить ВИЧ-1 у крыс.

Провирус считается неактивной формой ВИЧ. По сути, провирус – это интеграция генома вируса в геном хозяина. При заболевании клетки-хозяева становятся клетками CD4, но, когда вирус проникает в ДНК этих клеток, он начинает воссоздаваться с очередным поколением этих клеток.

Для эксперимента взяли три группы крыс, у которых были иммунные клетки человека, благодаря вмешательству генетиков. Эти клетки намеренно инфицировали ВИЧ-1.

Группа ученых, состоявшая из докторов Кэмел Халили, Вэньхуэй Ху, Вон-Бин Юнга, Лоры Карнелл, работавших в Филадельфии в Медицинской школе Л.Каца Университета Темпл, опубликовала потрясающие результаты в издании Molecular Therapy.

В работе говорится о новых достижениях, которых удалось добиться совместными усилиями команды. Исследователи использовали грызунов, подвергнутых генетической мутации. Это было сделано с одной целью: показать, что технология редактирования генома способна убирать зараженные ВИЧ-1 элементы ДНК.

«Сегодня мы провели более широкое исследование. Нам удалось не только подтвердить результаты предыдущих трудов, но и доказать эффективность метода редактирования генома. Причем, эффект был получен сразу в трех группах грызунов: получивших острую инфекцию, хроническую и латентную», — отмечает Ху.

Доктору Ху и его соратникам удалось ликвидировать ВИЧ-1, в несколько раз уменьшив экспрессию РНК генов вируса в тканях и в органах грызунов. Цифры потрясают: экспрессия РНК уменьшилась на 70-95 процентов. Кроме того, медики провели несколько экспериментов на мышах, зараженных Eco-HIV, что равносильно ВИЧ-1 у человека. Выяснилось, что метод «CRISPR/Cas9» на 95 процентов лучше убирает ВИЧ-1 у инфицированных мышей.

В 3-й модели грызуны получили трансплантат зараженных ВИЧ человеческих иммунных клеток с T-лимфоцитами.

Стоит заметить, что основной причиной, по которой до сих пор не удалось открыть лекарство от ВИЧ, является скрытость вируса, который маскируется в геномах T-клеток, где он присутствует длительное время, ни чем не выдавая себя. По этой причине исследователям пришлось использовать технологию «CRISPR/Cas9» с зараженными T-лимфоцитами.

Таким образом, после первого раунда редактирования генома, элементы вируса были ликвидированы в клетках человека, интегрированных в органы и ткани грызунов мышей.

Ученые, введя всего лишь одну инъекцию препарата зараженной ВИЧ мышке, смогли ликвидировать провирус в легких, селезенке, кишечнике, мозгу и сердце грызуна. Препарат под названием «quadruplex sgRNAs/saCas9 AAV-DJ/8» вводили подопытным мышам. Это средство является усовершенствованным переносчиком аденоассоциированного вирусного вектора.

Для оценки результата ученым пришлось измерить РНК-уровень вируса с помощью биолюминисцентной визуализации.

В истории медицины это первый случай, позволивший не только замедлить развитие вируса, но и полностью убрать его из клеток грызунов. Также ученым удалось доказать, что ВИЧ-1 предотвращается с помощью технологии корректировки генома «CRISPR/Cas9».

Теперь медикам осталось провести аналогичный эксперимент на обезьянах, как на более идентичной модели. Если удастся доказать, что ликвидация ДНК ВИЧ-1 в латентно зараженных T-клетках и прочих очагах ВИЧ-1 идет успешно, следующими будут проведены испытания на людях.

Нам остается только надеяться, что ученые подберутся к разгадке быстро, и у нас в руках окажется эффективнейшее средство для борьбы с опаснейшим, неизлечимым заболеванием, ежегодно уносящим миллионы жизней.